科学大跃进的惨痛代价：1位患者死亡，10年行业停滞

科学“大跃进”在1999年基因治疗领域的惨痛代价是：一位患者Jesse Gelsinger死亡，整个基因治疗行业因此停滞约10年。以下是详细阐述：事件背景上世纪90年代，“基因治疗”概念兴起，其逻辑是针对罕见病人缺失的基因，人为补充相应基因以实现治愈。当时人类对基因和遗传病的认识虽有飞跃，但科学和技术尚未成熟，不过在各方诱惑下，相关研究仍盲目推进。1999年，在科学家詹姆斯·沃森博士领导下，美国宾州大学团队开展了一项基因治疗临床试验。该试验的目标是将OTC病人缺失的“鸟氨酸氨甲酰转移酶”放入无害病毒中，再用病毒去感染病人的肝细胞，使病毒在病人体内繁殖并表达患者缺失的基因，从而让患者能够顺利代谢蛋白质。患者情况及治疗过程Jesse Gelsinger是美国一位18岁的OTC患者，属于症状较轻的一类，能靠药物和低蛋白饮食活到成年，但他渴望能偶尔品尝牛排和蛋糕等高蛋白食物，于是和父母决定于1999年9月13日接受该基因治疗。Jesse是第二个参与这个临床试验的人，然而病毒进入他体内后，引发了从未预见到的强烈免疫反应。惨痛后果患者死亡：4天后，Jesse多个器官衰竭，成为了全世界第一位公开的由于尝试基因治疗而去世的病人。行业停滞：Jesse的死亡激起轩然大波，FDA迅速叫停了所有基因治疗的临床试验。原本火爆的基因治疗概念瞬间进入寒冬，在未来的10年里，主打基因治疗的公司纷纷倒闭，詹姆斯·沃森博士也从明星科学家沦落为罪人，整个基因治疗行业遭受重创，发展停滞不前。事件教训科学“大跃进”很危险：1999年基因治疗概念虽热，但基础科学研究不足，对人体对基因治疗可能的免疫反应缺乏认识，贸然进行临床试验导致了惨痛失败。沃森博士2009年接受采访时也表示，如果他1999年知道10年后的知识，无论如何不会做这个试验。这警示我们，现在的“免疫疗法”“基因编辑”等热门领域，若没有科学基础，仅靠炒作概念，一窝蜂上，必然会带来严重后果。毒副作用是药物最重要的特性：是药三分毒，但生活中人们通常只关注疗效而忽视毒副作用。此次事件提醒我们，无论是西药、中药还是保健品，即使纯天然也一定有某些毒副作用。例如中国食药监总局曾警告很多冬虫夏草产品里砷严重超标，砷是致癌物质且具有多种毒性。所以买药时不能只看疗效，也要关注毒副作用。科学家要保持耐心和谦卑：沃森博士说起这件事的教训时强调，生物体很复杂，临床试验必须一步一步来做，不能因为金钱诱惑或其它野心而急于求成。如果不心存敬畏，变得自大，就注定会犯错误。后续发展OTC病人基因治疗的失败虽然浇熄了热潮，但并没有阻止科学的进步。在Jesse去世后的10多年间，科学研究没有停止，科学家对基因治疗需要注意的问题有了更清楚的认识，也开发出了更安全的系统。从2013年开始，基因治疗又开始升温，Bluebird、Spark等注重基因治疗公司又受到社会和资本界的密切关注。一些公司，比如Dimension，又开始做新一代OTC基因疗法了，而詹姆斯·沃森博士也开发了新的基因治疗技术，有了新的公司，依然对使用基因疗法治愈罕见病患者充满期待。